| Texte
de Sophie TAÏEB ; Dpt d'Imagerie ; Centre Oscar Lambret ; 3,
rue F.Combemale ; 59000 LILLE - FRANCE ; Tel: 03 20 29 55 27
Reçu le 17 février 2005 ; mis en ligne par Dr Marc
TWAGIRUMUKIZA
Evidence-based medicine et choix du patient
Introduction
La question du choix du patient face aux alternatives thérapeutiques
se situe clairement dans le domaine de la “décision
médicale”. Qui va décider ? D’après
quelle logique ? Sur quels arguments ? Sauf s’il prend plusieurs
avis, le patient ne se met pas lui-même devant des choix thérapeutiques.
Le choix du patient, c’est avant tout le
choix du médecin. Bien sûr, le patient peut choisir
les médecins qui le prendront en charge, l’institution,
le “circuit”. Mais le patient n’a pas choisi sa
maladie et il ne choisit pas non plus l’attitude de son médecin
confronté aux incertitudes de sa pratique.
C’est du fait du médecin que le patient sera ou non
confronté à une alternative thérapeutique.
Mais ce qui détermine l’attitude du médecin
est peut-être plus lié à l’habitude qu’à
une volonté consciente et réfléchie.
Le dilemme est en tous cas ancien. Il y a d’un côté
le désir du médecin de protéger le patient
d’informations jugées insoutenables et de choix “
impossibles” et de l’autre coté le désir
légitime du patient d'obtenir des informations précises
et de participer éventuellement à des décisions
qui le concernent personnellement.
Ces difficultés non spécifiques sont particulièrement
aiguës dans le domaine de la cancérologie des tumeurs
solides de l’adulte. Les traitements sont souvent irréversibles,
lourds de conséquences et de contraintes par rapport à
des bénéfices réels mais limités.
Evidence-based medecine & standards
L'evidence-based medicine (EBM) est présentée par
ses promoteurs comme un changement de paradigme selon le sens qui
a été donné à ce mot par T.Khun (1).
Ce concept apparaît en 1992 dans un article du JAMA (2). Les
auteurs proposaient la formalisation d’un nouveau mode d’enseignement
de la médecine reléguant au second plan “ la
bonne pratique ” fondée sur l'acquisition d'un savoir
basé sur l'expérience clinique non systématisée
et la rationalité physiopathologique au profit de “
l'évidence venue de la recherche clinique ”.
Le terme anglais evidence-based medicine a été traduit
de multiples façons: médecine basée sur les
faits, médecine factuelle, médecine basée sur
les preuves, médecine basée sur le niveau de preuve…Nous
avons préféré dans ce texte garder le terme
anglais d’une part parce que c’est celui utilisé
dans la littérature anglo-saxonne, d’autre part la
traduction française ne nous donne pas satisfaction et nous
y reviendrons plus loin.
La prise de décision médicale
Selon l'ancien paradigme, la résolution d'un problème
clinique et la prise de décision afférente sont basées
sur la propre expérience des cliniciens, leurs connaissances
biologiques, la consultation d'un document de référence
ou d'un expert. Pour D.Sackett et al. le changement de paradigme
est lié (et imposé) par l'apparition dans les années
60 de l'essai randomisé, puis de la méta-analyse.
(2)
Pratiquement :
1) Si l'expérience clinique est une part cruciale de la
compétence médicale, de nombreux aspects de la pratique
médicale ne peuvent pas ou ne seront jamais testés
rigoureusement. L'expérience clinique doit donc se baser
sur une analyse systématique des observations cliniques,
de manière reproductible et non biaisée, en évitant
toute interprétation intuitive de l'information. Ainsi,
la confiance que l'on peut accorder aux estimations du pronostic,
des tests diagnostiques et du traitement a une plus grande valeur.
L'étude et la compréhension des mécanismes
intimes des maladies sont nécessaires, mais insuffisantes,
pour guider la pratique. La rationalité issue de principes
physiopathologiques peut se révéler incorrecte.
2) Le clinicien doit donc consulter régulièrement
la littérature originale pour résoudre ses problèmes
cliniques et offrir une prise en charge optimale. La compréhension
des règles méthodologiques permettant l'évaluation
des niveaux de preuves (tableau 1) est indispensable pour interpréter
correctement la littérature sur la causalité, le
pronostic, les tests diagnostiques et la stratégie thérapeutique.
Il faut savoir retrouver et sélectionner les articles importants.
L'ampleur de la tâche: 10 000 périodiques médicaux,
2 millions d'articles biomédicaux par an, il faudrait lire
17 articles par jour, 365 jours par an (3) n’est clairement
pas à la portée du médecin praticien. La
collaboration Cochrane édite des bases de données
spécifiques (the Cochrane library). Ces périodiques
sélectionnent et résument les informations essentielles
pour la pratique clinique.
3) Dans l’optique de l’EBM les 2 premiers cercles
ne sont en aucun cas suffisants pour permettre une prise de décision.
La discussion sur les préférences du patients font
partie intégrante du processus.
| Tableau 1 : Les niveaux de preuves |
| Quatre niveaux de preuve |
| Niveau A : |
Grands essais randomisés, effectifs
suffisants, résultats indiscutables |
| Niveau B : |
Essais contrôlés, non randomisés,
petits effectifs, résultats discutables |
| Niveau C : |
Essais ouverts, non randomisés, existence
de biais méthodologiques |
| Niveau D : |
Etudes retrospectives, Etudes cas temoin |
Un modèle visuel assez simple et pragmatique
résume cela (Figure 1). Il concrétise bien la symbiose
entre l'expérience du médecin, les données
de la recherche, et les préférences du patient.
Figure 1 : modèle de l'evidence based medicine
Devant un problème, il faut donc :
- Formuler clairement le problème à résoudre
pour un patient donné.
- Réaliser une revue des données de la littérature.
- Apprécier la validité et l'applicabilité
des conclusions pratiques des articles.
- En déduire la conduite à tenir pour une prise
en charge personnalisée de chaque patient.
- Evaluer les conséquences afin d'améliorer son
expérience clinique.
Il s'agit donc d'une réflexion sur la formalisation
de la décision médicale engagée par des cliniciens
thérapeutes dont le but premier était de faire évoluer
l'apprentissage de la médecine. L'intérêt consiste
également en une tentative de rationalisation de l'acte médical
où le patient est présumé autonome et capable
de prendre les décisions le concernant.
Les critiques
Dés 1996, dans un ouvrage rédigé sous la direction
des doyens P.Even et B.Guiraud-Chaumeil (4), les réserves
concernant l’EBM s’exprimaient ainsi: “ Au nom
de ce que la médecine est un art autant qu’une science,
les principes même de l’experience-based medicine, présentée
comme un paradigme dominant, sont énergiquement combattus.
” Les auteurs reprochaient à l’EBM “ la
prétendue supériorité d’une connaissance
factuelle, statistique, impersonnelle et soi disant objective sur
les connaissances acquises ” et lui préféraient
pour “ répondre à des situations cliniques différentes
: l’intuition, l’expérience individuelle, les
rationnels physiopathologiques et le qualité du raisonnement
clinique. ”
Naylor (5) rappelait l’existence de “ Grey zones ”,
c’est à dire les très nombreux domaines de l’activité
clinique pour lesquels les études et les données scientifiques
n’existent pas ou ne sont pas représentatives des patients
auxquelles elles prétendent s’appliquer. De plus les
problèmes à résoudre en médecine sont
généralement complexes, souvent inscrits dans un cadre
polypathologique où se mêlent les dimensions sanitaires,
sociales, et familiales.
Enfin Meynard en 1999 (6) expliquait, en opposant l'éthique
individuelle de l'EBM à la nécessaire réflexion
sur la répartition des ressources, en quoi l'EBM était
insuffisante pour rationaliser la décision médicale.
L'illustration était la suivante: si un traitement A vaut
1000 francs et permet un gain de 5 ans en survie (de bonne qualité)
il en coûte à la collectivité 200 francs par
années de vie gagnée. Pour cette même pathologie
un traitement B, coût 7000 francs permet un gain de survie
de 10 ans soit 700 francs par années de vie gagnée.
L'EBM choisira le traitement B. Or, au plan économique le
traitement A présente un rapport coût / efficacité
supérieur.
Application a la pratique médicale
Les problèmes liés à cette mauvaise compréhension
de l’EBM faisait qu'en 1996 Sackett et al. ont publié
“ Evidence based medicine: what it is and what it isn't ”.
Dans ce papier ils redéfinissaient l’EBM de la manière
suivante : l'EBM est l'utilisation consciencieuse, explicite et
judicieuse de la meilleure “ évidence ” du moment,
pour une prise en charge personnalisée de chaque patient
(7).
Durieux en 1998 dans un papier intitulé “ EBM : une
médecine normalisée ou la promotion de l’esprit
critique (8)” précisait le rôle de l’EBM
dans un but d’aide à la décision et insistait
sur la nécessité d’en connaître les limites
si ce concept était utilisé dans un but de contrôle
des coûts de la santé.
A notre sens les risques de dévoiement de
l’idée initiale des promoteurs sont liés à
la survalorisation de l’apport de la méthodologie des
statistiques due (entre autre) à l’absence d’apprentissage
du raisonnement probabiliste en médecine, et à la
prééminence de la recommandation, poussée par
les difficultés économiques du secteur santé,
sur le libre arbitre du praticien. Cela génère deux
types de problèmes : d’une part les réticences
de ceux qui ne voient dans l’EBM qu’un moyen de rationnement
des soins basés sur la preuve avec le risque de retard dans
l’application de nouveaux traitements en l’absence de
preuves et d’autre part le risque d’une application
instrumentale de ce concept comme “ outil à produire
du standard et à réguler les coûts” en
oubliant la nature probabiliste du savoir médical et la discussion
sur les préférences des patients avant la prise de
décision.
La connaissance de la méthodologie statistique
est un préalable majeur à l'utilisation de l'EBM en
pratique courante. Le test statistique qui peut aider le médecin
à estimer l'intérêt d'un traitement ou d'un
examen diagnostique ne saurait tenir lieu ni de démonstration,
ni de preuve. Il s’agit d’une approche purement “
probabiliste ”. Les méthodes statistiques dont nous
nous servons sont fondées sur une confrontation entre les
faits tels qu’ils sont observés et une réalité
qui est hors d’atteinte. Les valeurs de sensibilité
et de spécificité présentent dans toutes les
études évaluant les tests diagnostiques ne concernent
que la population étudiée et la prévalence
de la pathologie dans cette population. L'extrapolation à
une population générale reste difficile. Un essai
randomisé qui évalue un pronostic, la valeur d'un
traitement, ou la valeur d'un test diagnostique n'apporte pas de
certitude. Il apporte des éléments à 2 niveaux
différents : au niveau du groupe, il ne peut pas conclure
"ce traitement est bénéfique", mais "ce
traitement a tel effet thérapeutique et tel effet secondaire
indésirable dans tel pourcentage de cas (situé dans
tel intervalle de confiance) et dans cette population étudiée"
; et au niveau de l’individu on ne peut en déduire
que ce traitement est bénéfique dans l’absolu,
il peut ne pas l’être, on peut juste estimer une probabilité
de bénéfice.
De plus, il évalue une intervention médicale et non
un patient particulier souvent porteur d'une polypathologie et qui
à ce titre n'aurait jamais été inclus dans
un essai clinique. Or, il s'agit bien de traiter CE patient particulier.
Une des applications de l'EBM est constitué
par les recommandations de pratique clinique (RPC). Le risque serait
de faire de la méthode statistique et de la méta-analyse
un instrument de preuve indiscutable (pour toute situation ayant
fait l'objet d'une étude rigoureuse) qui permettrait une
standardisation des traitements: type de traitement, efficacité
attendue et coût, entraînant une application coercitive
des RPC dans un but de contrôle des coûts de la santé.
Or, non seulement des pans entiers de la pratique médicale
n'ont pas fait (et ne feront pas) l'objet de telles études,
des faits prouvés peuvent se révéler inapplicables
en pratique, mais aussi si la littérature renseigne sur des
faits positifs, elle n'informe quasiment jamais des résultats
négatifs. Il s'agit, en fait, d'une confusion entre l'objectif
(une pratique médicale basée sur des faits prouvés)
et la méthode (l'essai contrôlé). Un éditorial
de la revue Prescrire en février 1999 disait : "Afin
d'étayer leurs décisions quotidiennes, les professionnels
de santé ont besoin de recommandations claires, synthétiques,
adaptées à leur pratique." Nous sommes complètement
d’accord sur le fond, le médecin a besoin de "recommandations
claires et synthétiques", ces synthèses sont
nécessaires. La pratique de l'EBM montre qu’elles ne
sont en aucun cas suffisantes. D'un point de vue pragmatique, la
diffusion de règles, de standards, de guides de bonne pratique,
si elle est une aide à la prise en charge du patient ne saurait
suffire.
Standards & recommandations
David Eddy (9-11) nous a expliqué, il y a plus de dix ans,
que la décision médicale reposait sur l’addition
de faits et de préférences. Définir une pratique
dépend d’un coté de ce que nous savons des conséquences
du traitement (les faits) et de l’autre des préférences
(valeurs) des individus par rapport au traitement. Deux mots sont
importants: incertitude et variabilité, ils permettent de
définir le degré de flexibilité. En effet,
la flexibilité d’une règle dépend de
la connaissance que nous avons des conséquences et des préférences
d’une attitude thérapeutique. Lorsque les conséquences
(positives et négatives) sont connues et que les préférences
(des patients) sont connues et unanimes, il n’y a aucune difficulté,
le traitement est un standard. D’un coté, on sait exactement
ce que l’on fait, et de l’autre, tous les patients dans
la même situation choisissent la même chose. Le standard
d’Eddy est une règle quasiment inflexible à
laquelle il est difficile de déroger, mais évidemment,
il y a peu de standards. Dans les cas où les conséquences
importantes du traitement sont connues et les préférences
connues, majoritaires mais non unanimes, la pratique est une recommandation.
Les autres situations sont des options. Si les conséquences
du traitement ne sont pas connues, les décisions sont de
toutes façons arbitraires, on ne peut pas expliquer au patient
le pour et le contre, juste lui expliquer que l’on ne sait
pas. Dans le cas où les préférences sont indifférentes,
il n’est pas besoin d’expliquer, cela n’a pas
d’importance. Si les conséquences sont connues, mais
les préférences inconnues ou variables, il est indispensable
d’expliquer au patient les conséquences des différentes
options thérapeutiques pour tenir compte de ses préférences.
Cette définition du standard en médecine,
tenant compte à la fois des données scientifiques
et des préférences des patients, n’a jamais
été réellement retenue comme telle. La FNCLCC,
qui travaille depuis 1995 à l’édition de la
collection “ STANDARDS, OPTIONS, RECOMMANDATIONS ” touchant
à différents pans de la cancérologie donne
comme définition pour “ un standard ” : “
méthodes pour lesquelles les résultats sont connus
et qui sont considérées comme bénéfiques,
inappropriées ou nuisibles, à l’unanimité.
Ils sont l’équivalent d’indications ou contre
indications absolues ”. Il s’agit bien sur de l’unanimité
des médecins.
Une lecture littérale de cette définition tend à
faire admettre que dans une situation pathologique donnée,
ne pas suivre le standard équivaut à une faute. Or
la pratique quotidienne montre que dans nombre de cas il n’en
est rien : il ne serait pas éthique pour un médecin
de croire que son objectif est de suivre le standard en faisant
abstraction du patient qui est devant lui (12). Si un standard devient
une obligation ou si une règle de bonne conduite est progressivement
perçue comme un impératif, le médecin, en toute
bonne foi, risque de croire que son objectif est désormais
de respecter la règle et ainsi d'oublier le troisième
cercle de l'EBM: le patient. La question est de savoir s’il
est réaliste de tirer des conclusions fortes à partir
de la littérature sans tenir compte de l’avis des patients.
Choix du patient
La réflexion sur le rôle du patient dans la prise de
décision médicale est récente, et pose le problème
d’un changement majeur de la pratique médicale. Ce
changement repose sur 2 notions : l’information et la participation.
(13-16).
Concernant la pratique médicale devant ces
notions d’information et de participation des patients, E.Emanuel
(17) après avoir écarté un modèle instrumental
(il n’est pas pensable d'imaginer qu’un patient puisse
avoir besoin d’informations ou exprime des préférences
puisque le médecin sait et décide seul ce qui est
bon pour le patient et la société) distinguait plusieurs
modes de comportements des médecins :
- Le modèle paternaliste présume d'une part qu'il
existe des critères objectifs qui permettent de définir
ce qui est le mieux pour le patient, et, d’autre part, que
les préférences sont partagées entre le médecin
et le patient. Il n’y a pas de problème de choix,
puisque le patient pense comme le médecin : “Docteur
faites comme pour vous ! ”.
- L’autre extrême est le modèle informatif
: Il présume que les faits et les préférences
sont bien séparées. Le patient connaît ses
valeurs, et il est bien le seul, il ne lui manque que les faits
pour choisir. Le médecin donne les faits au patient, celui-ci
détermine tout seul ce qui est le mieux pour lui. Dans
ces deux modèles, il n’y a pas de discussion entre
le patient et le médecin.
- Le troisième modèle est délibératif,
en plus de l’information et de l’élucidation
des préférences, on trouve ici une discussion des
valeurs entre médecin et patient pour l'aider à
choisir. Il s’agit bien sûr d’une discussion
non pas des valeurs en général, mais des valeurs
relatives à la santé. Par exemple, la participation
à une étude clinique comporte un certain altruisme
qui serait dans ce modèle encouragé par le médecin.
Il paraît important d’évaluer son propre mode
de fonctionnement qui n’est pas exclusif : il variera en fonction
des patients, des situations cliniques, des alternatives thérapeutiques.
Information des patients
Aspects légaux
La loi française est claire. Face au médecin qui
se situe dans une obligation de moyens, le consentement du malade
est indispensable pour conclure le contrat médical (article
1108 du code civil). La jurisprudence exige un consentement “libre,
éclairé et conscient”. Le consentement doit
être éclairé par une “information simple,
approximative, intelligible et loyale” (cour de cassation,
chambre civile, 21/02/1961). Rappelons qu’en droit français,
tout individu adulte est présumé disposer de la
plénitude de ses capacités intellectuelles et juridiques.
L’article 34 du code de déontologie précise
“le médecin doit à la personne qu’il
examine, qu’il soigne ou qu’il conseille, une information
loyale, claire, et appropriée sur son état, les
investigations et les soins qu’il lui propose. L’obligation
d’information n’est pas nouvelle, le changement récent
tient au renversement de la charge de la preuve de l’information.
Depuis l’arrêt Hédreul (25-2-1997) “le
médecin est tenu d’une obligation particulière
d’information vis à vis de son patient et il lui
incombe de prouver qu’il a exécuté cette obligation”.
La loi du 4 mars 2002 relative aux droits des patients renforce
encore ce devoir d’information avec le droit au libre accès
au dossier médical.
Le rapport de l’ANAES sur l’information des patients
dissocie une conception défensive de l’information
dans le but de se prémunir contre un procès d’une
conception positive dans le but de mettre le patient en situation
de comprendre ce qui lui est proposé (18).
Aspects pratiques
Outre-Atlantique, les questionnaires ont depuis longtemps mis
en évidence le besoin d’information des patients
(13-15). La demande du patient est cruciale : il paraît
tout aussi anormal de ne pas apporter d’informations à
un patient qui en demande que d’en apporter à un
patient qui n’en demande pas.
En cancérologie la plainte la plus fréquente des
patients concerne l’insuffisance de communication et d’information.
Les patients s’estiment peu ou mal informés (19)
pourtant à chaque stade de la maladie, la communication
est perçue comme un élément important de
la prise en charge (20). Les médecins sous-estiment régulièrement
les souhaits d’information des patients (13, 21). Les études
plus récentes et dans d’autres pays confirment la
demande générale d’information. Sowden en
2001 (22) montrait que 87% de 2000 patients atteints d’une
lésion néoplasique souhaitait obtenir toutes les
informations concernant leur pathologie.
La question du type information et des modalités
de délivrance de cette information se précisent.
Le plan cancer formalise une consultation d’annonce qui
a pour but :
- D’informer le patient sur la maladie dont il est porteur,
les différentes alternatives diagnostiques et thérapeutiques
qui lui sont proposées, les risques thérapeutiques
que ces traitements comportent, les éléments du
pronostic ;
- De permettre un dialogue autour de cette annonce, tout en
respectant le poids de celle-ci et les émotions qu’elle
peut susciter ;
- De permettre au patient compte tenu des informations et des
préconisations qui lui sont fournies, dont l’accès
au dossier médical de prendre les décisions concernant
sa santé, y compris avec un délai de réflexion
et après consultation d’un 2ème avis s’il
le souhaite ;
- D’expliquer le déroulement dans le temps des
différents traitements.
Cette consultation intervient après le
temps de concertation multidisciplinaire, qui apporte au patient
la garantie que la stratégie qui va lui être proposée
a été choisie entre plusieurs professionnels acteurs
du diagnostic voire du traitement.
L’information qui est peut-être une fin en soi pour
des raisons morales ou bien légales, n’est pas forcément
une fin en soi du point de vue médical. Le but du médecin,
pour soigner, n’étant pas de donner la Vérité
et toute la Vérité, mais d’assurer une information
suffisante pour la discussion et la décision. Si le but
du médecin est d’élaborer avec le patient
un plan de prise en charge, l’information n’est que
le moyen de permettre une participation active.
Participation des patients
La demande des patients
L’information est une chose, la participation en est une
autre. On ne peut participer aux décisions sans être
informé, mais on peut souhaiter être informé
sans participer aux décisions. Le souhait de participation
aux décisions est souvent clairement exprimé, mais
les chiffres annoncés sont variables. Au Canada, 44% de
1012 femmes atteintes de cancer du sein souhaitent prendre la
décision avec le médecin, 22% préfèrent
choisir leur traitement elles-mêmes et 34% préfèrent
laisser cette responsabilité au médecin (23). Il
y a dix ans, nous avions respectivement parmi 72 nouvelles patientes
dans la même situation: 67%, 14% et 19% (21). Dans l’étude
canadienne seulement 42% des patientes estimaient avoir eu le
degré de participation qu’elles souhaitaient. Cinquante
neuf pour cent de nos patientes estimaient que les décisions
sont prises ensemble, médecin et patient. Souvent, la demande
de participation est liée à l’âge (15,
21, 23). La grande majorité des patientes sont satisfaites
de leur implication dans le choix thérapeutique (24) et
ne paraissent pas plus traumatisées que les autres lorsqu’elles
sont interrogées à distance de leur décision
(25).
Globalement, le besoin de participation apparaît donc variable
selon les études et les patients, et variable aussi dans
le temps et selon le stade de la maladie. En Australie, les patients
dont la condition s’est dégradée souhaitent
moins s’impliquer dans leurs décisions qu’au
début de la maladie (26).
Les obstacles à la participation
Le médecin idéal aurait toutes les informations
relatives au problème posé par le patient, il les
traduirait en langage commun à un patient idéal
qui comprendrait les conséquences du traitement et prendrait
la décision qui le concerne en toute connaissance de cause.
Mais nous savons bien qu’il existe de multiples obstacles,
liés au médecin, liés à la médecine,
liés au patient.
En 1980, Brody a résumé les obstacles classiques
à la participation du point de vue du médecin (27).
Les patients peuvent manquer de maturité et de capacités
intellectuelles. Il peut exister des barrières psychologiques
à la perception de l’information. Donner cette information
prend du temps et génère un coût. Le médecin
peut penser que l’information et le choix sont anxiogènes
et inutiles. Un reproche fréquemment entendu aussi est
que le patient qui décide de son traitement se sentira
personnellement responsable de son échec en cas de récidive.
Un article plus récent (28) fait état des “
mythes ”, partagés entre professionnels et non professionnels,
qui rendent ces obstacles à la participation peu surmontables,
et ôtent ainsi toutes capacités aux patients à
la moindre autonomie concernant leur propre santé :
- Confondre la capacité de décision et la compétence
- Penser que si l’avis des patients diffère de
celui des médecins la participation des patients est
impossible.
- Penser que la participation des patients répond à
une loi du tout ou rien.
- Penser qu’un affaiblissement des fonctions cognitives
empêche la participation.
- Penser que la participation est une condition permanente
quelque soit le stade de la maladie.
Comme si il était admis que le droit des
patients à participer aux décisions qui les concernent
ne puisse s’exercer que dans un cadre limité par
le médecin, et sans évaluer précisément
et sans parti-pris la propre capacité des patients. Il
est vrai que les préférences des patients et des
médecins peuvent être différentes. Bruera
(29) dans une étude sur 57 patientes présentant
un cancer du sein ne retrouvait que 24 cas de concordance entre
les préférences des patientes et des médecins
sur les 51 patientes qui souhaitaient participer aux décisions.
Pour les auteurs, l’augmentation de la concordance viendra
d’une amélioration de la communication entre médecin
et patient : meilleure évaluation du propre cadre de référence
des patients et amélioration des capacités du médecins
à faire participer les patients aux décisions les
concernants. Concernant la décision chirurgicale (chirurgie
partielle versus mastectomie) dans les cancers du sein où
sur 101 participantes la concordance patients médecins
était de 38% Janz (30) montrait que la discussion sur la
préférence n’augmentait pas le temps de consultation
en augmentant nettement la satisfaction des patientes.
Il existe donc principalement des obstacles liés
à l’attitude du médecin confrontés
aux incertitudes de sa pratique. Ce ne sont pas que des mots :
Qui croira qu’il n’y a pas de différence entre
un médecin qui dit à ses patientes “ j’ai
réfléchi à votre cas (nous avons réfléchi
à plusieurs à votre cas) et je vous propose de faire
une chimiothérapie ” et un médecin qui dit
“ je vais vous expliquer ce que vous pouvez attendre de
la chimiothérapie, je vais vous expliquer aussi les contraintes,
puis nous verrons ensemble si le traitement vous convient ”.
Il est certain que présenter au patient une attitude thérapeutique
comme “ un impératif catégorique, un standard
” enlève toute possibilité de discussion et
gomme ses préférences. Cela ne semble pas poser
de réel problème pour l'instant, mais n’est-ce
pas uniquement lié au fait que les règles construites
pour la “ moyenne ” conviennent effectivement à
la plupart des patients.
Les préférences des patients
Il y a une littérature importante sur le choix de personnes,
malades ou non, mises devant des scénarios hypothétiques.
Slevin a interrogé des patients atteints de cancer et adressés
pour chimiothérapie, des médecins généralistes,
des cancérologues, des infirmières et des témoins
en bonne santé (31). Une des questions était “à
partir de quelle probabilité de guérison, une chimiothérapie
intensive vaut-elle la peine ?”. Les réponses sont
édifiantes, elles varient de 1% pour les patients en situation,
10% pour les cancérologues, 25% pour les généralistes,
50% pour les infirmières et les témoins. A San Antonio,
une enquête a été faite auprès de 318
patientes qui avaient reçu une chimiothérapie adjuvante
pour cancer du sein (32). Le gain médian à partir
duquel la chimiothérapie paraît acceptable, du point
de vue de ces patientes, est faible, 0,5 à 1% en terme
de réduction du risque de récidive, mais 26% des
patientes n’acceptent pas la chimiothérapie pour
une réduction du risque inférieure à 5%.
Même constatation auprès de patients atteints d’un
cancer du poumon (33) certains patients accepteraient la chimiothérapie
pour des gains de survie d’une semaine, d’autres ne
la prendraient pas pour un gain de un an.
Evidemment, nous sommes dans l’hypothèse,
mais les messages sont clairs (34-37). La plupart des patients
acceptent des contraintes importantes pour des bénéfices
qui paraissent faibles à des gens en bonne santé,
mais il y a une variabilité extrêmement importante
d’un patient à un autre. C’est bien sûr
cette variabilité des préférences, constamment
observée, qui rend difficile toutes les tentatives de standardisation.
La littérature plus récente fait
état des préférences des patients en situation
réelle et retrouve une variabilité importante sans
que l’on puisse réellement standardiser ces variations.
Ni le type de traitement, ni l’age, ni le milieu socio-économique
ni même le stade de la maladie ne sont réellement
significatif pour les expliquer. Compte tenu de la variabilité
des désirs d’informations et des préférences,
Epstein et al. (38) ont réalisé une revue systématique
de la littérature entre 1966 et 2003 dont l’objectif
était d’identifier différentes façons
de communiquer les informations médicales afin d’augmenter
la compréhension et la participation aux décisions
des patients et d’augmenter également leur compréhension
des conséquences de leur choix. Au terme de l’analyse,
devant l’absence de recommandations fiables en terme de
niveaux de preuves selon l’EBM, les auteurs proposaient
afin de progresser dans cette communication quelques pistes de
réflexion :
- Comprendre (dans le sens de faire preuve d’empathie)
le cadre de référence du patient et de sa famille.
- Construire un partenariat en informant le patient sur ce
qui est prouvé (niveau de preuves A & B) en n’omettant
pas la discussion sur les incertitudes (niveau C & D)
- Faire état des recommandations apportées par
l’expérience clinique et les préférences
des patients quand celles-ci sont connues (et concernant le
cancer du sein elles le sont de plus en plus).
- S’assurer d’avoir été compris avant
de recueillir l’agrément du patient.
Le choix des patients au quotidien
La participation nous semble d’autant plus facile (pour le
patient et pour le médecin) que le risque est faible et les
échéances lointaines.
En consultation d’oncogénétique des cancers
du sein et de l’ovaire, nous voyons des femmes, qui se savent
en situation de risque familial. Une bonne partie de ces femmes
sont jeunes et en parfaite santé. Leur démarche est
une demande d’information. Il est aisé de donner une
information générale sur les conséquences des
tests moléculaires de recherche de mutations des gènes
BRCAs. L’information est assimilée, mûrie, les
recherches biologiques sont faites. Avant le résultat individuel,
il y aura d’autres entretiens, souvent avec un psycho-oncologue.
Le cheminement est le plus souvent fait avant le résultat
des tests moléculaires. Les décisions sont presque
prises d’avance, en fonction du vécu, de l’âge,
des enfants, de la gravité des cancers dans la famille, du
type de cancer, de leur âge de survenue…
En traitement complémentaire d’un
carcinome intra canalaire du sein, c’est facile d’expliquer
en chiffres les conséquences (positives et négatives)
du traitement par tamoxiféne. C’est un traitement “préventif”
qui réduit le risque de récidive d’un cancer
invasif ou intra-canalaire. La lésion a été
opérée, analysée, le risque est futur, le plus
souvent faible. Les bénéfices sont à l’évidence
faibles, mais les inconvénients aussi.
En traitement médical adjuvant des cancers
du sein, les patientes sont, là encore, en bonne santé.
Le médecin peut mesurer assez précisément un
risque de métastase à distance, qui peut être
insignifiant ou au contraire très élevé, c’est
encore une fois une probabilité future. Le risque étant
mesuré, on peut estimer le bénéfice attendu
pour ensuite le confronter avec la patiente aux contraintes et aux
risques du traitement médical, chimiothérapie et tamoxiféne.
Le bénéfice potentiel du traitement ne sera jamais
mesuré directement pour la patiente, quoiqu’il arrive.
Qui d’autre que la patiente peut juger du niveau de contraintes
acceptable pour un bénéfice donné ? Il ne paraît
pas bien difficile d’expliquer à une patiente (qui
le souhaite) que sur 100 femmes dans sa situation 20 (ou plus, ou
moins) auront une récidive à distance dans les 10
ans sans traitement et que le chiffre ne sera plus 20, mais 15 (ou
plus, ou moins) avec le traitement.
En situation de cancer avancé ou métastatique,
il ne s’agit plus d’hypothèses lointaines mais
d’une confrontation à une réalité inacceptable
et plus ou moins proche. Les conséquences des traitements
sont moins connues, difficiles à exposer sereinement. Le
pronostic est grave, réservé, le patient qui vivait
dans l’angoisse de la récidive vit dans l’espoir
d’une découverte médicale capable de le guérir.
Le médecin n’est plus confronté à une
décision ponctuelle mais à des processus décisionnels
répétés associés à un accompagnement
psychologique. La discussion des avantages et inconvénients,
si elle est réelle, nous semble moins chiffrée, moins
rationalisée. Nous sommes dans l’accompagnement d’un
échec programmé avec une place importante pour la
compassion et l’espoir malgré tout.
Conclusion
Le terme anglais evidence (preuve) est le contraire d'évidence:
Il ne s'agit pas d'une proposition binaire: présence versus
absence de preuves, d'une proposition juridique: preuve à
charge, ou d'une proposition positiviste: certitude indiscutable.
Les traductions françaises mettent en avant “ la certitude
”, alors que l'EBM se réfère au principe de
“ l'incertitude scientifique ”. L'intérêt
majeur de l'EBM est la tentative de mesurer la valeur de l'incertitude
(se traduisant pratiquement par des décisions différentes
selon les praticiens) au lieu de l'évacuer ou de l'attribuer
à l'incompétence. D'après les données
de l'EBM on va vers un catalogue raisonné des pratiques médicales
en distinguant ce qui est démontré comme utile, ce
qui est démontré comme inutile et, enfin, ce qui n'est
pas démontré du tout. Parallèlement l’évolution
sociétale, et légale prend en compte le souhait légitime
des patients d’être informé et de participer
aux décisions les concernant.
Les résistances à ces changements
reposent à notre sens plus sur une conception philosophique
que sur une conception éthique (39). Les médecins
de notre génération ont longtemps été
portés dans la lignée de Claude Bernard par une vision
positiviste de la médecine : basée sur la science
expérimentale, sur la compréhension des mécanismes,
et sur un déterminisme absolu “il faut que le médecin
sache bien qu’il y a une raison pour que les choses se passent
ainsi qu’il les voit se passer et qu’il s’habitue
à remonter jusqu’au déterminisme des choses”
(40). Il y a des critères objectifs, indépendants
du patient, qui vont permettre de déterminer la meilleure
attitude thérapeutique. Les études scientifiques vont
permettre de définir dans une situation donnée le
ratio avantages/inconvénients de chaque traitement. Un meilleur
traitement existe pour chaque patient, il faut l’identifier,
puis le proposer. Dans les situations où l’information
manque, il faut faire des études pour savoir. Pour avancer,
il faut essayer d’uniformiser les attitudes thérapeutiques.
Puisqu’il y a des critères objectifs de décision,
les situations d’équivalence sont rares, ce sont surtout
des défauts de puissance. Il n’y a pas de débat
sur le choix du patient, puisque qu’il n’y a pas de
choix du patient. Le médecin a proposé le meilleur
traitement, d’après les données de la science.
Les situations d’équivalence ne sont que les limites
du savoir. Evidemment, ce meilleur traitement, une fois identifié,
n’est pas imposé, son application nécessite
le consentement du patient. Le consentement tient au domaine juridique,
puisque du point de vue médical le principe de bienfaisance
est atteint, la meilleure solution a été identifiée
et présentée. Le modèle “classique”
résiste assez bien aux situations extrêmes, lorsque
les avantages dépassent clairement les inconvénients
pour tout le monde, médecins et patients. Ces situations
sont sans doute fréquentes et de fait, ce modèle peut
tenir. La difficulté est liée aux situations limites
qui sont des sources de désaccord perpétuel entre
les médecins.
Le modèle type “ EBM ” en mettant
l’accent sur l’incertitude scientifique permet un autre
modèle et une autre relation médecin-patient : Les
études vont effectivement permettre de mesurer les avantages
et inconvénients de chaque traitement, mais la mesure quantitative
des avantages et des inconvénients passe nécessairement
par le patient. L’estimation chiffrée d’un risque
est une chose, le “poids” que lui donnera le patient
est une autre chose. Si l’on veut effacer les préférences
des patients, et définir entre médecins la meilleure
attitude, on n’a fait que déplacer le problème
et l’on est confronté à la variabilité
des préférences, non plus des patients, mais des médecins
(qui sont potentiellement des patients). La définition d’un
seuil d’action est par nature insoluble. L’information
n’est pas seulement un problème éthique, mais
c’est une nécessité technique, indispensable
pour que le patient puisse se faire une opinion sur les différentes
options possibles. Il y a presque toujours plusieurs options, l’abstention
thérapeutique ne peut être systématiquement
écartée. Le problème du “choix du patient”,
c’est en fait le problème de sa participation active
à la discussion sur les options pour parvenir progressivement,
ensemble, avec le médecin, plus ou moins facilement, plus
ou moins rapidement, selon les cas, à un accord mutuel sur
l’attitude thérapeutique.
Comment le médecin peut-il choisir entre
ces deux modèles ? Il nous semble que les mentalités
changent progressivement. Les études prospectives randomisées
ont “révolutionné” la pratique de la médecine.
En peu d’années, les cancérologues ont compris
que notre pouvoir face à la maladie avait été
surestimé. La plupart de nos patients (et parfois les médecins)
surestiment encore nos possibilités diagnostiques et thérapeutiques.
Les médias entretiennent une confusion entre la connaissance
(biologique) qui progresse à pas de géant et les conséquences
(thérapeutiques) qui restent, pour le cancérologue
de terrain, des espoirs bien lointains. Les bénéfices
thérapeutiques étant revus à la baisse, les
traitements demeurant lourds de conséquences, les préférences
des patients étant variables, la nécessité
d’impliquer le patient dans les décisions devient inéluctable.
Cette évolution inévitable ne se fait donc pas seulement
pour des raisons morales ou juridiques, mais tout simplement pour
des raisons médicales, pour ajuster au mieux le traitement
au patient individuel. Le rôle du médecin est alors
d’éclairer le patient sur son affection, sur l’évolution
possible, sur les moyens à disposition pour changer l’évolution
spontanée de la maladie, de l’éclairer suffisamment
pour permettre une décision commune, partagée, réfléchie.
Le patient est nécessairement face à des choix thérapeutiques,
mais il n’est pas seul.
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Paris Quadrige/PUF 1947 p.265
Sophie TAÏEB
Dpt d'Imagerie
Centre Oscar Lambret
3, rue F.Combemale
59000 LILLE - FRANCE
Tel: 03 20 29 55 27
Mel : s-taieb@o-lambret.fr
Transmis par :
Dr Marc TWAGIRUMUKIZA
Ce 17 février 2006
Gand, Belgique
twamarc@yahoo.fr
Note de l’auteur :
EVIDENCE-BASED MEDICINE ET CHOIX DU PATIENT
Mots clés : Evidence-based Medicine – Standards
– Préférences – Décision médicale
EVIDENCE-BASED MEDICINE AND PATIENT’S CHOICE
Key words : Evidence based Medicine – Standards –
Preferences – Medical-decision making
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