L’intervention consiste à injecter précisément au sein de la rétine – via l’humeur vitrée – un gène (RPE65) dont la mutation est directement impliquée dans une forme de cécité, l’amaurose congénitale de Leber. Dans cette expérience, le gène normal est véhiculé par un virus vecteur membre de la famille des adeno-associated virus (AAV).

L’essai britannique n’a pu être lancé que sur la base des résultats récemment obtenus par une équipe de biologistes français dirigée par Guylène Le Meur et Fabienne Rolling. Elle était parvenue à rendre la vue à des chiens aveugles à la naissance grâce à ce protocole de thérapie génique.

L’amaurose congénitale de Leber est une forme de rétinite pigmentaire entraînant l’apparition d’une quasi-cécité dès l’enfance. Cette pathologie est due à des dysfonctionnements dans les communications entre les cellules rétiniennes photoréceptrices et celles de l’épithélium rétinien, la couche la plus profonde de la rétine, où le signal lumineux est converti en signal électrique, seul interprétable par le cerveau.

@ 2 007 Le Monde – Jean-Yves NAU – (Distribué par The New York
Times Syndicate)

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